La EMA lanza un programa piloto para impulsar el desarrollo de productos sanitarios huérfanos en la UE

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) informa de que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha puesto en marcha un programa piloto de paneles de expertos para apoyar el desarrollo y la evaluación de productos sanitarios huérfanos en la Unión Europea (UE).

Los productos sanitarios huérfanos son productos sanitarios utilizados en casos de enfermedades o afecciones que afectan solo a un pequeño número de personas cada año (no más de 12.000 personas al año en la UE). A menudo se utilizan para tratar o diagnosticar enfermedades raras o afecciones para las que no existen opciones de diagnóstico o terapéuticas alternativas o son insuficientes, satisfaciendo así una necesidad médica insatisfecha.

Este programa piloto ofrece asesoramiento gratuito de los paneles de expertos en productos sanitarios, a determinados fabricantes y organismos notificados, sobre la consideración de los productos sanitarios huérfanos y los datos necesarios para su evaluación clínica.

La guía MDCG 2024-10 proporciona una orientación para la evaluación clínica conforme al reglamento de productos sanitarios para productos sanitarios y accesorios de productos sanitarios calificados como productos sanitarios huérfanos. Aunque está previsto que el programa piloto se prolongue hasta finales de 2025, el objetivo es establecer un proceso a largo plazo para el apoyo a los productos sanitarios huérfanos.

Como parte de este programa piloto, la EMA dará prioridad a determinados tipos de productos sanitarios huérfanos, como los productos para tratar una enfermedad que ponga en peligro la vida o que pueda causar un deterioro permanente de una función corporal, los productos destinados a niños y los nuevos productos con un potencial beneficio clínico importante.

El asesoramiento temprano a los fabricantes, en particular a las pequeñas y medianas empresas, es una herramienta clave para fomentar la innovación y la accesibilidad a productos más seguros y eficaces que aborden las necesidades de los pacientes.

Este piloto de productos huérfanos se llevará a cabo en paralelo al programa piloto de asesoramiento científico a los fabricantes, que ya priorizaba el asesoramiento a los fabricantes sobre la estrategia de desarrollo clínico y las investigaciones clínicas de productos que abordan necesidades médicas no satisfechas.