Nanopartículas lipídicas para administrar ARN mensajero contra enfermedades pulmonares y oculares

Investigadores de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón (EEUU) han desarrollado un nuevo tipo de material capaz de llegar a los pulmones y los ojos a través de pequeños transportadores de medicamentos conocidos como nanopartículas lipídicas. Se trata de un paso más hacia la terapia genética para afecciones hereditarias como la fibrosis quística y la pérdida hereditaria de la visión.

A diferencia de otros tipos de nanopartículas lipídicas que tienden a acumularse en el hígado, las aportadas por este equipo, basadas en el compuesto tiofeno, pueden llegar a los tejidos de los pulmones y la retina, donde administran su carga terapéutica. Los investigadores se refieren a estos nuevos lípidos como tiolípidos.

Los lípidos son compuestos orgánicos que contienen colas grasas y se encuentran en muchos aceites y ceras naturales, y las nanopartículas son pequeños trozos de material cuyo tamaño varía entre una y 100 milmillonésimas de metro. El ARN mensajero entrega instrucciones a las células para que produzcan una proteína en particular. "Estas nanopartículas llenas de lípidos grasos pueden encapsular medicamentos genéticos como el ARNm y los editores de genes CRISPR-Cas9, que pueden usarse para tratar e incluso curar enfermedades genéticas raras", explicó Yulia Eygeris, investigadora de la Facultad de Farmacia de la Universidad Estatal de Oregón. "Las estructuras químicas de los lípidos determinan qué tan potentes son las nanopartículas lipídicas y a qué órgano pueden llegar desde el torrente sanguíneo", agregó.

Mediante el uso de modelos animales, se planteó la posibilidad de utilizar tiolípidos en nanopartículas lipídicas para administrar ARN mensajero. Como terapia para la discapacidad visual resultante de la degeneración hereditaria de la retina, el ARNm instruiría a las células de la retina (que no funcionan correctamente debido a una mutación genética) para que fabriquen las proteínas necesarias para la vista. La degeneración hereditaria de la retina, comúnmente abreviada como IRD, abarca un grupo de trastornos de diversa gravedad y prevalencia que afectan a una de cada pocos miles de personas en todo el mundo.

Los investigadores consideraron como "muy alentadores" estos hallazgos, pero reconocen que se necesitan más estudios, incluida la investigación sobre el impacto a largo plazo de los lípidos en la salud de la retina. "Creemos que nuestros resultados sirven como prueba de concepto y continuaremos explorando los tiolípidos en tratamientos potenciales de enfermedades genéticas pulmonares y de la retina", concluyó Gaurav Sahay, miembro de este equipo investigador.