El potencial de la participación de pacientes pediátricos en la I+D de medicamentos

Con el objetivo de centrar la investigación en las necesidades de los pacientes pediátricos, facilitar la mejor experiencia y desarrollar proyectos de calidad y excelencia se ha presentado el Documento de Recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos. Este documento es el resultado de un trabajo organizado por Farmaindustria en el que han participado el Hospital San Joan de Déu, el grupo Kids Barcelona y un grupo de padres de este hospital, la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (RECLIP) y la Asociación Española de Pediatría (AEP).

El acto de presentación celebrado en el Auditorio del Hospital Sant Joan de Déu ha contado con la presencia de representantes de todas las entidades implicadas donde han puesto de manifiesto la importancia de los medicamentos para el tratamiento y mejora de la calidad de vida de los pacientes pediátricos.

Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria, ha explicado que con los medicamentos hay un "73% de mejora de la calidad de vida en sociedades desarrolladas". Además, ha destacado que "España se ha convertido en un país de vanguardia en el desarrollo de medicamentos" y es el segundo a nivel mundial líder en ensayos clínicos.

En España en los últimos 5 años un 15% de los ensayos clínicos han sido dirigidos a la población pediátrica de ahí la importancia de trabajar en una guía que asegurara el proceso de investigación de nuevos medicamentos desinados a los pacientes pediátricos. Las principales áreas donde estos ensayos clínicos se llevan a cabo son en oncología, vacunas, enfermedades infecciosas, hematología, dermatología y enfermedades respiratorias.

Begoña Nafría, coordinadora del Área de Participación de Pacientes en Investigación del Hospital Sant Joan de Déu ha explicado que los niños tienen derecho en la participación en salud, "esta guía busca articular ese derecho, un derecho joven porque está reconocido desde el año 1989 en la Convención de los Derechos del Niño".

El documento está estructurado en diferentes bloques en los que se tratan aspectos como las prioridades de investigación, la importancia de la divulgación de la investigación a la sociedad, la formacion para la capacitación de los pacientes o el consentimiento de los menores. Además, la guía ofrece recursos para la búsqueda de ensayos clínicos de enfermedades pediátricas, redacción de resúmenes de resultados, colaboración para reclutar pacientes para la investigación y la importancia de las entidades de pacientes.

Esta guía se compartió con más de 60 organizaciones como Sociedades Científicas, Asociaciones de Pacientes, Centros Hospitalarios y compañías farmacéuticas y ha sido revisada y cuenta con el visto bueno de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Se trata de una guía única de este tipo en Europa.

Investigación centrada en el paciente

El Documento de recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos nace por un nuevo enfoque que se centra en el desafío a partir de la investigación con pacientes infantiles.

Inmaculada Calvo, jefa de la Unidad de Reumatología Pediátrica del Hospital La Fe de Valencia ha explicado que estamos en un nuevo modelo donde "hay un sitio para el paciente, un protagonismo del paciente y una participación del paciente. [...] Es responsabilidad nuestra que el paciente también participe en las decisiones terapéuticas de su enfermedad".

Por su parte, Federico Martinón, jefe de Servicios de Pediátrica del Hospital Clínico Universitario de Santiago y coordinador del RECLIP, ha destacado que, tras el apoyo de pacientes, organismos médicos y todo el ámbito pediátrico lo que se tiene que conseguir es "el compromiso ejecutivo de aquellos que tienen la capacidad para decidir que el niño sea prioritario en todas las líneas de investigación".

Participación de pacientes y familias

El acto ha contado también con la participación de pacientes y familias, principales protagonistas del documento. Nora Navarro, paciente pediátrica y miembro de Kids Barcelona ha resaltado la importancia de involucrar a los pacientes y familias en la investigación de enfermedades "somos voluntarios, pero nos conviene muchísimo poder participar ya que facilitarnos estar en los ensayos clínicos nos ayudaría en el día a día tanto de las familias como de los propios pacientes".

Por su parte Manuel Corbacho, padre de paciente pediátrico y miembro de la Fundación Atrofia Muscular Espinal España (Fundame) ha explicado la importancia de los ensayos clínicos desde la experiencia personal con su hija y ha querido resaltar la participación de las Asociaciones de Pacientes en los ensayos "intentamos estar permanentemente informados para explicar de primera mano a las nuevas familias la importancia de la investigación y estar en contacto directo con médicos, farmacéuticas etc., para atraer las mayores posibilidades de investigación a nuestro país".