La FDA aprueba ofatumumab de Novartis, dirigida a células B para pacientes con esclerosis múltiple recurrente

Novartis anuncia que la Food and Drug Administration de EE. UU. (FDA) aprueba ofatumumab (anteriormente OMB157) para el tratamiento de formas recurrentes de esclerosis múltiple (EMR) en adultos, que incluye síndrome clínicamente aislado, esclerosis múltiple remitente-recurrente y esclerosis múltiple secundaria progresiva activa.

Ofatumumab es una terapia dirigida a células B con una dosificación precisa que ofrece una eficacia superior con un perfil de seguridad demostrado en comparación con teriflunomida siendo una opción de tratamiento de primera elección para pacientes con EMR1. Ofatumumab es la primera terapia dirigida a células B autoadministrable una vez al mes a través de la pluma autoinyectable Sensoready®3.

"Esta aprobación es una gran noticia para las personas con esclerosis múltiple recurrente. En sus principales estudios clínicos, este tratamiento innovador produjo una elevada reducción en las nuevas lesiones cerebrales, reduciendo los brotes y desacelerando el empeoramiento de la enfermedad subyacente1" comentó el profesor Stephen L. Hauser, director del Instituto de Neurociencias Weill de la University of California San Francisco (UCSF) y copresidente del comité directivo de los estudios ASCLEPIOS I y II. "A través de su perfil de seguridad favorable y su régimen de inyección mensual bien tolerado, los pacientes pueden autoadministrarse el tratamiento en casa, evitando visitas al centro de infusión1".

Uno de los objetivos del manejo de la EMR es preservar la función neurológica para frenar el empeoramiento de la discapacidad4. A pesar de la disponibilidad de varias terapias modificadoras de la enfermedad (TME) para el tratamiento de la EMR, la mayoría de las personas con EMR continúan experimentando actividad de la enfermedad5. La evidencia sugiere que el inicio temprano de un tratamiento de alta eficacia puede mejorar los resultados a largo plazo para pacientes con EMR6.

Tradicionalmente, los tratamientos dirigidos a células B, que se unen y eliminan las células B asociadas con la actividad de la enfermedad en la EM, han estado predominantemente disponibles en hospitales o centros de tratamiento de infusión, lo que incrementa los costes para el sistema sanitario y representa una carga en el estilo de vida para algunos pacientes7,8.

Ofatumumab proporciona a los pacientes la flexibilidad de autoadministrarse una dosis subcutánea una vez al mes que no requiere medicación previa, evitando la necesidad de acudir a un centro hospitalario. Los resultados positivos del estudio APLIOS, un estudio abierto de Fase II para determinar la bioequivalencia de la administración subcutánea de ofatumumab a través de una jeringa precargada y una pluma Sensoready® en pacientes con EMR, así como los estudios ASCLEPIOS, muestran que ofatumumab es una terapia dirigida a células B altamente efectiva que puede autoadministrarse fácilmente 1,3.

"En Novartis, desafiamos los paradigmas de tratamiento y nos esforzamos por ofrecer la mejor opción de tratamiento para los pacientes", anunció Marie-France Tschudin, presidenta de Novartis Pharmaceuticals. "Para tratar a pacientes con EMR, ofatumumab es una opción de tratamiento destacable con una alta eficacia y seguridad que ofrece a los pacientes la posibilidad de disponer de una mayor libertad para manejar su enfermedad. El desarrollo de Ofatumumab es un gran ejemplo de nuestro compromiso, conocimiento y comprensión de la EM, que ha permitido identificar un tratamiento dirigido que puede mejorar significativamente los resultados y la experiencia del paciente".

Ofatumumab fue aprobado por primera vez por la FDA en 2009 para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC) como infusión intravenosa prolongada con una dosis alta, y administrada en un centro hospitalario. Ofatumumab fue investigado en un programa de desarrollo completamente nuevo en EMR, ya que se sabe que las células B desempeñan un papel importante en el desarrollo de enfermedades autoinmunes, como la EM7.

El programa de desarrollo clínico para ofatumumab en EMR duró 10 años e involucró a más de 2.300 pacientes en todo el mundo como parte de un estudio riguroso que reflejaba la amplia y compleja población de pacientes con EMR. Se ha demostrado que ofatumumab actúa a través de un modo de acción distinto con un régimen de dosificación y vía de administración, diseñados específicamente para la EMR, que juegan un papel determinante en el resultado9. Se trata de un régimen de dosificación y una vía de administración diferentes a los aprobados previamente para la indicación de LLC.

La aprobación de ofatumumab se basa en los resultados de los estudios ASCLEPIOS I y II de Fase III, en los que Ofatumumab demostró superioridad frente a teriflunomida en la reducción significativa de la tasa anualizada de brotes (TAB, objetivo primario), en el empeoramiento confirmado de la discapacidad a los 3 y 6 meses (ECD) y en el número de lesiones T1 realzadas con gadolinio (Gd+) y lesiones T2 nuevas o aumentadas1. [Los resultados de estos dos estudios se publicaron recientemente, el 6 de agosto en la revista The New England Journal of Medicine.

Se espera que ofatumumab esté disponible en los Estados Unidos [este mes]. Actualmente se están gestionando solicitudes regulatorias adicionales en todo el mundo, y se espera la aprobación regulatoria para Ofatumumab en Europa para el segundo trimestre de 2021.